Вид документа : Статья из журнала Шифр издания : Автор(ы) : Шашелева, Дарья Алексеевна, Масчан, Алексей Александрович, Шелихова, Лариса Николаевич, Петрова, Ульяна Николаевна, Курникова, Елена Евгеньевна, Илларионова, Ольга Ивановна, Боякова, Елена Викторовна, Новичкова, Галина Анатольевна, Масчан, Михаил Александрович Заглавие : Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток с деплецией альфа/бета Т-лимфоцитов и коротким курсом экулизумаба у подростков и молодых взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией Место публикации : Терапевтический архив: научно-практический журнал. - М., 2018. - Т. 90, № 7. - С. 57-64: табл. - ISSN 0040-3660 (Шифр Т979458/2018/90/7). - ISSN 0040-3660 Примечания : Библиогр. в конце ст. - Реферирована. MeSH-неглавная: Аннотация: Цель. Оптимизировать подходы к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у подростков и молодых взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) путем снижения риска реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и посттрансплантационных осложнений. Материалы и методы. Мы описываем опыт ТГСК от НLA-совместимых неродственных доноров с использованием деплеции альфа/бета Т-лимфоцитов и CD19-клеток у 5 пациентов (1 мужчина, 4 женщины) с ПНГ, развившейся в результате эволюции приобретенной апластической анемии (АА) после успешной иммуносупрессивной терапии (ИСТ). Медиана возраста пациентов на момент трансплантации составила 17,8 года (14,5-22,7 года), медиана интервала до диагностики ПНГ - 4 года (5 мес.- 6,5 лет) от проведения ИСТ. У всех пациентов присутствовали признаки нетяжелой костномозговой недостаточности: гранулоциты 0,8-10 в степени 9/л (0,8-1,8Х10 в степени 9/л), тромбоциты 106-109/л (27-143х10 в степени 9/л), гемоглобин -78 г/л, медиана размера ПНГ-клона во фракции гранулоцитов составила 94% (75-99%). У одной пациентки в анамнезе был тромбоз мозговых венозных синусов. Кондиционирование состояло из торакоабдоминального облучения (ТАО) 4-6 Гр, циклофосфамида 100 мг/кг, флударабина 150 мг/м в степени 2 и лошадиного антитимоцитарного глобулина/алемтузумаба. Экулизумаб вводили со дня -7 до дня +14 1 раз в 7 дней, всего 4 введения, профилактика РТПХ/отторжения состояла из такролимуса ± метотрексат. Результаты. Клеточные характеристики трансплантата были следующими: CD34+/kt 8,1-106/кг, альфа/бета Т-лимфоциты/кг 150-103/кг, гамма/дельта Т-лимфоциты/кг 7,3-106/кг, CD19+/кг 221 -103/кг, NK/кг 6,4-108/кг. Приживление достигнуто у всех пациентов с медианой 15(12-18) и 13(10-18) дней для гранулоцитов и тромбоцитов соответственно. Острая РТПХ 1 стадии, потребовавшая короткого курса глюкокортикоидов, развилась у одного пациента, развития хронической РТПХ не зафиксировано. Реактивация цитомегаловируса развилась у 1 пациента, реактивации вируса Эпштейна-Барр и аденовируса не наблюдалось. У всех пациентов ко дню +30 достигнут полный донорский химеризм в миелоидном ростке. Иммунореконституция наступала с медианой 6 мес. после ТГСК (от 4 до 10 мес. после ТГСК), однако клинически значимых инфекций, связанных с Т-клеточным дефицитом, не отмечено. Все пять пациентов живы на сроках 1,7-5,5 лет (медиана 4 года) после ТГСК с нормальным гемопоэзом, полным количественным восстановлением показателей иммунитета и не имеют поздних осложнений ТГСК. Заключение. Трансплантация гемопоэтических предшественников с деплецией альфа/бета Т-лимфоцитов и CD19-клеток после иммуноаблативного кондиционирования и перитрансплантационной терапией экулизумабом является эффективным и безопасным методом дефинитивного лечения молодых пациентов с ПНГ. Держатели документа: Научно-медицинская библиотека ГБУЗ МИАЦ : г. Пенза, ул. Лермонтова, 28 Доп.точки доступа: Шашелева, Дарья Алексеевна Масчан, Алексей Александрович Шелихова, Лариса Николаевич Петрова, Ульяна Николаевна Курникова, Елена Евгеньевна Илларионова, Ольга Ивановна Боякова, Елена Викторовна Новичкова, Галина Анатольевна Масчан, Михаил Александрович